La ciclosporina A è il farmaco utilizzato per riparare il danno cellulare di una forma congenita di distrofia muscolare quella di Ullrich. E’ la prima volta che un farmaco riesce nell’impresa, e i suoi effetti positivi sono stati analizzati in uno studio pilota realizzato in Italia su un campione di cinque persone. Scopo della ricerca condotta nell’Università di Ferrara e Padova e nell'Istituto di Neuroscienze del Consiglio Nazionale delle Ricerche (Cnr) è “riparare il gene che controlla la produzione della proteina che riveste le fibre muscolari formando una ragnatela, il collagene VI”.
La ciclosporina A opera chiudendo il ''corto circuito'' causato dall'apertura di un canale nelle centraline energetiche delle cellule, i mitocondri. Gli esiti favorevoli del farmaco erano già stati visti in topi modificati per essere privi del collagene VI. Ora c'e' la prova che la stessa terapia è valida nell'uomo, grazie alla ricerca realizzata da Luciano Merlini, del dipartimento di Medicina diagnostica e sperimentale dell'Università di Ferrara, nell'ambito della ricerca diretta da Paolo Bernardi e Paolo Bonaldo, rispettivamente del dipartimento di Scienze biomediche sperimentali e dell'istituto di Neuroscienze del Cnr e del dipartimento di Istologia, microbiologia e biotecnologie mediche dell'università di Padova.
Allo studio hanno preso parte anche altri ricercatori sovvenzionati da Telethon: Nadir Maraldi, degli Istituti Ortopedici Rizzoli e dell' Università di Bologna, e Alessandra Ferlini dell'università di Ferrara. Dei cinque pazienti tenuti sotto controllo, quattro hanno la distrofia di Ullrich e uno la miopatia di Bethlem: tutti hanno comunque degenerazioni del gene che produce il collagene VI e tutti sono stati trattati con la ciclosporina A.
I ricercatori sono riusciti a “misurare la funzionalita' dei mitocondri in biopsie muscolari fatte sui pazienti prima e dopo il trattamento, dimostrando che a un mese dalla terapia e' avvenuto un netto miglioramento e la morte delle fibre muscolari si è ridotta, con diminuzione parallela della morte delle fibre muscolari”.
Annalisa De Dominicis
fonte: Farmacia.it
Prodotti Naturali per la tua Bellezza su Bottegaverde.it: la Spedizione è Gratis!
